16/06/2022 4:00 PMTerapia genica e malattie rare dell'occhio. Un trial di fase 3 è stato avviato presso la Fondazione IRCCS G.B. Bietti. Servirà a provare l’efficacia di una nuova terapia per la retinite pigmentosa legata al cromosoma X per mutazioni del gene RPGR. La distrofia retinica, grave e progressiva, causa cecità legale entro la terza...
21/06/2017 8:00 AMLe malattie rare hanno un impatto molto forte sulla vita quotidiana per oltre l'80% dei pazienti e delle famiglie. E il tempo dedicato alla gestione quotidiana dell’assistenza e al coordinamento delle cure per i malati rari rappresenta un fattore fondamentale. A sostenerlo è la prima indagine europea sull’impatto sociale delle...